1、行业壁垒较高，龙头企业有优势

细胞治疗行业产品开发、商业化流程各阶段均存在较高的进入壁垒，行业龙头工作可建立明显竞争优势。细胞治疗产品开发及商业化流程大致可分为靶点开发、产品设计、临床前研究、IND申报、临床研究、上市审批、产品生产及商业化、以及上市后研究几个部分。靶点开发阶段壁垒相对较低，靶点本身难以保护，后发公司有快速跟进机会。产品设计阶段和临床前研究阶段技术壁垒较高，结构和工艺的优化可能显著影响产品性能，对公司研发能力要求较高。 IND和上市审批均需公司与监管机构进行沟通。细胞治疗产品创新程度高，这对公司及监管机构的沟通与合作提出了更高的要求。由于细胞治疗产品个性化程度高、不良反应复杂、且医生普遍临床处置经验不足，此类产品的临床试验难度高于常规药物开发，临床设计和管理能力可以显著影响临床试验的速度和成功率。细胞治疗产品的生产高度个性化，且储存运输条件严苛，对生产要求较高；此外，产品价格昂贵，使用复杂，对于厂家的商业推广能力要求较高。监管部门普遍要求对细胞治疗产品开展上市后临床研究，对公司人力财力、以及临床管理能力要求较高。

2、靶点选择

合适的靶点开发和选择是细胞治疗开发的第一步，靶点本身难以得到保护，后来者容易模仿。目前大部分研发中的细胞治疗产品都选择了不同形式的基因改造，以增强细胞治疗的有效性或安全性，例如CAR结构的表达。这些改造都针对某些肿瘤特异性的靶点，从而增强免疫细胞识别、杀伤肿瘤的能力。因此，选择合适的靶点是细胞治疗开发的第一步。

3、产品设计与临床前研究

产品设计难度较大，细节工艺也有较大影响，壁垒较高。 相似的细胞治疗产品设计，其优化、工艺细节等小差异，也可能导致较大的临床性能差异。以主流的CAR结构为例，其五个不同组成部分均影响总体结构的性能，需要公司具备大规模筛选结构组合的能力，并对于研发团队的经验要求较高，其核心在于难点在于平衡产品的有效性与安全性。核心保护来自专利和know-how的结构优化技术细节和经验，保护能力较强。

4、临床研究与注册审批

细胞治疗产品个性化程度高、不良反应较多，对临床试验的要求较高。其核心壁垒在于依靠的临床团队经验选择合适的endpoints等标准，注册团队的沟通能力，以及临床机构的能力及配合情况。由于后期临床研究耗资巨大，耗时较长，甚至合适患者的抢夺，因此存在明显的准入门槛，一般需要大药企的支持或合作，壁垒保护程度较高。

5、生产与商业化

细胞治疗产品的生产高度个性化，且储存运输条件严苛，对生产要求较高。细胞治疗产品是一种“活的”药物，对于生产、使用的时间有严格要求。同时，由于保证生物活性，每个生产中心只能覆盖一定区域内的客户，因此生产中心的位置、数量也会影响整体的供应能力。目前细胞治疗产品总用量不高，很多产品选择外包生产。但随着未来市场的拓展和用量的提高，拥有自建厂房的厂家可能获得成本、生产供货周期等方面的优势。

6、上市后研究及其它先发优势

细胞治疗产品存在先发优势，龙头企业优势明显。 细胞治疗产品个性化、差异化程度高，不同产品的特征、不良反应发生规律等都存在差异。此外，监管部门要求医疗机构通过培训认证后才可使用相应的产品，因此细胞治疗产品存在较为明显的准入壁垒，已广泛应用的产品有先发优势，难以被相似性能的产品替代。因此，先占领市场的龙头企业具有显著优势；后发企业需要达到更优的临床性能以进行竞争。